Das Unternehmen, das Makena herstellt, das einzige Medikament zur Vorbeugung von Frühgeburten, gab am Dienstag bekannt, dass es das Medikament freiwillig vom Markt nimmt, nachdem Berater der Food and Drug Administration zu dem Schluss gekommen waren, dass die Behandlung schwangeren Frauen überhaupt nicht hilft.
Der Arzneimittelhersteller von Makena, die Covis Pharma Group, sagte dies Entscheidung wurde aus Rücksicht auf einen FDA-Beratungsausschuss gemacht, der im Oktober einstimmig zustimmte, dass eine große Studie gezeigt hatte, dass das Medikament Neugeborenen keinen Nutzen brachte.
Makena war von Kritikern als fehlerhaftes Beispiel für das beschleunigte Arzneimittelzulassungsprogramm der FDA angeführt worden, da das ursprüngliche grüne Licht der Agentur für den Verkauf auf Hinweisen beruhte, dass das Medikament wirksam sein würde. Doch eine Reihe von Herstellern konnte nach jahrelangen Studien keinen überzeugenden Beweis erbringen, dass das Medikament teils gefährliche Frühgeburten verhindert.
Makena ist jetzt im Besitz der Covis Pharma Group, einem Private-Equity-unterstützten Unternehmen mit Sitz in der Schweiz.
„Obwohl wir an dem günstigen Nutzen-Risiko-Profil von Makena festhalten, einschließlich seiner Wirksamkeit bei Frauen mit dem höchsten Frühgeburtsrisiko, bemühen wir uns, das Produkt freiwillig zurückzuziehen und mit der FDA zusammenzuarbeiten, um eine geordnete Abwicklung zu erreichen“, sagte Raghav Chari, Chief Innovationsbeauftragter bei Covis, sagte.
Die Entfernung des Medikaments bedeutet, dass viele Frauen, die eine Frühgeburt hatten, keine evidenzbasierte Therapie für eine weitere Schwangerschaft haben werden. Während das Medikament dafür kritisiert wurde, dass es Frauen falsche Hoffnungen machte, sprachen sich Patienten und Ärzte, die weitere Studien in den Bevölkerungsgruppen mit dem höchsten Risiko befürworteten, bei den jüngsten Sitzungen der Agentur zu seiner Verteidigung aus.
Trotz düsterer Studienergebnisse in letzter Zeit war Makena der einzige Ort für ein Gesundheitsrisiko, das schwarze Frauen und Kinder, die ein höheres Risiko für Behinderungen oder Tod durch Frühgeburt haben, überproportional betrifft. Die erste Studie des Medikaments, die 2011 zu seiner beschleunigten Zulassung führte, zeigte vielversprechende Anzeichen, aber eine weitaus größere Studie, die 2019 abgeschlossen wurde, zeigte keinen Nutzen für Mütter oder Babys.
Der Weg, das Medikament vom Markt zu nehmen, war lang. Die FDA schlug erstmals vor, das Medikament im Oktober 2020 vom Markt zu nehmen. Der Sponsor des Medikaments legte gegen die Entscheidung Berufung ein und leitete ein langwieriges Verfahren ein, das im vergangenen Herbst zu einer Anhörung führte.
Bis Oktober letzten Jahres stimmten 15 FDA-Berater einstimmig, dass die langwierige sogenannte Bestätigungsstudie keinen Nutzen für Babys gezeigt habe. Bis auf einen waren sich alle einig, dass das Medikament vom Markt genommen werden sollte.
Covis’ Entscheidung am Dienstag folgte der Empfehlung Dr. Celia Witten, eine Beamtin der Agentur und Vorsitzende der Anhörung im Oktober, hat im vergangenen Januar beschlossen, dass das Medikament vom Markt genommen wird. Dennoch sagte Dr. Witten, sie stimme einem Mitglied des Beratungsgremiums zu, das eingeräumt habe, dass Beamte das Bedürfnis verspüren könnten, „etwas zu tun“, wenn sie mit einem bedürftigen Patienten konfrontiert seien.
„Ich denke, wenn wir etwas auf dem Markt lassen, das sich nicht als wirksam erwiesen hat, verlieren wir andere Untersuchungen, die möglicherweise weiterverfolgt werden“, sagte Dr. Anjali Kaimal, Geburtshelferin und Administratorin an der University of South Florida während der Anhörung im Oktober. „Und das letzte, was ich sagen möchte, ist, dass ich angesichts dieses machtlosen Gefühls noch einmal sagen möchte: Ist falsche Hoffnung wirklich überhaupt eine Hoffnung?“
In seiner Pressemitteilung vom Dienstag sagte Covis, es habe einen Plan für den freiwilligen Rückzug skizziert, der eine Abwicklungsphase beinhaltete, die es Patienten, die das Medikament verwenden, ermöglicht, ihre Kurse abzuschließen, und dem Unternehmen, seinen verbleibenden Bestand zu verwenden.
Aber die FDA „war mit dem Vorschlag nicht einverstanden“, sagte Covis und ließ den Prozess zu Dr. Wittens Empfehlung voranschreiten.
Das „Accelerated Approval“-Programm der FDA zielt darauf ab, einem Medikament, das auf einen ernsthaften, ungedeckten medizinischen Bedarf abzielt, eine schnelle Zulassung zu erteilen, wenn es vielversprechend ist, Patienten einen Nutzen zu bringen. Das Programm hat in 30 Jahren etwa 300 Medikamente auf den Markt gebracht. Heftige Kritik gab es an der Zulassung des Alzheimer-Medikaments Aduhelm, einem teuren Medikament, das viele Experten als riskant und wirkungslos kritisierten.
Die Bemühungen des Kongresses, das beschleunigte Zulassungsverfahren zu ändern, gipfelten im vergangenen Jahr in geringfügigen Änderungen, einschließlich der Beschleunigung von Folgestudien, um zu bestätigen, ob ein Medikament den Patienten zugute kommt.
Die FDA sollte sich um noch mehr Autorität bemühen, um das Programm zu verbessern, sagte Dr. Michael Carome, Direktor für Gesundheitsforschung bei Public Citizen, einer Verbrauchervertretung. Er sagte, die Berater der Agentur sollten ein Medikament prüfen, das eine beschleunigte Zulassung anstrebt, bevor ein erstes OK erteilt wird. Die FDA sollte sich auch um die Genehmigung bemühen, ein Medikament schnell vom Markt zu nehmen, wenn die Folgestudie keinen Nutzen zeigt, sagte Dr. Carome.
„Makena ist ein klassisches Beispiel“, sagte er, „wo die Uhr zu lange abgelaufen ist.“
